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SCOPUS
<i>In vivo</i> gene correction with targeted sequence substitution through microhomology-mediated end joining
저자
Shin, Jeong Hong ; Jung, Soobin ; Ramakrishna, Suresh ; Kim, Hyongbum Henry ; Lee, Junwon
발행기관
학술지명
권호사항
발행연도
2018
작성언어
-주제어
등재정보
SCI,SCIE,SCOPUS
자료형태
학술저널
수록면
116-122(7쪽)
제공처
소장기관
<P><B>Abstract</B></P> <P>Genome editing technology using programmable nucleases has rapidly evolved in recent years. The primary mechanism to achieve precise integration of a transgene is mainly based on homology-directed repair (HDR). However, an HDR-based genome-editing approach is less efficient than non-homologous end-joining (NHEJ). Recently, a microhomology-mediated end-joining (MMEJ)-based transgene integration approach was developed, showing feasibility both <I>in vitro</I> and <I>in vivo.</I> We expanded this method to achieve targeted sequence substitution (TSS) of mutated sequences with normal sequences using double-guide RNAs (gRNAs), and a donor template flanking the microhomologies and target sequence of the gRNAs <I>in vitro</I> and <I>in vivo</I>. Our method could realize more efficient sequence substitution than the HDR-based method <I>in vitro</I> using a reporter cell line, and led to the survival of a hereditary tyrosinemia mouse model <I>in vivo</I>. The proposed MMEJ-based TSS approach could provide a novel therapeutic strategy, in addition to HDR, to achieve gene correction from a mutated sequence to a normal sequence.</P> <P><B>Highlights</B></P> <P> <UL> <LI> A novel microhomology mediated end joining (MMEJ) gene correction method was tested. </LI> <LI> MMEJ resulted in precise targeted sequence substitution (TSS) <I>in vitro</I> and <I>in vivo</I>. </LI> <LI> MMEJ-TSS showed superior efficiency than homology-directed repair (HDR) <I>in vitro</I>. </LI> <LI> MMEJ-TSS resulted in the survival of mice model of hereditary tyrosinemia <I>in vivo</I>. </LI> <LI> MMEJ-TSS could overcome the limitations of HDR for gene therapy. </LI> </UL> </P>
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