줄기세포기반치료에 대한 미국의 규제 경향 고찰 = A Study on the Regulatory Trends on Stem Cell-Based Therapy in the USA

국문 초록 (Abstract)

줄기세포기반치료는 줄기세포에 기반을 둔 생물학적 제품을 사용하여 질병을 치료 및 예방하는 것을 말한다. 줄기세포기반치료에 대해서는 환자에의 신속한 적용과 안전성 보장 간의 형량으로 인해 미국 FDA의 전통적 규제의 적용에 대해서는 찬반 의견이 있다. 연방법원의 입장은 줄기세포기반치료는 생물의약품에 해당하기 때문에 FDA의 전통적 규제의 적용 대상이 된다는 것이지만, 자가줄기세포치료를 FDA의 품목허가를 받지 않은 채 환자들에게 적용하고 있는 영리 클릭닉들이 사실상 존재하고 그에 대한 FDA 규제의 불이행이 또한 존재한다. 이는 줄기세포기반치료의 안전성과 유효성을 확보해야 하는 동시에 심각한 상태나 생명을 위협하는 질환을 가진 환자들에게 신속한 적용도 이루어져야 한다는 공익실현이 혼재되어 있기 때문이다. 이를 해결하기 위해 FDA는 입법을 통하여 특정 상황의 경우에는 전통적 품목허가 절차를 모두 거치지 않더라도 환자들에게 신속하게 적용할 수 있는 신속 프로그램을 오래 전부터 마련하여 시행해 오고 있다.
신속처리, 혁신치료지정, 신속승인은 최소한 임상 2상 종료 후 환자에의 적용 여부가 결정되고 확장된 접근 또는 동정적 사용은 생명이 얼마 남지 않은 말기환자에게 임상 1상을 마친 시험약에 대해 온정적으로 적용될 수 있다. 주 차원에서 인
정되고 있는 시험할 권리법도 임상 1상을 마친 줄기세포기반치료에 대해 적용할수 있도록 한다. 미국의 경우 이러한 신속 프로그램의 마련과 운영이 모두 법률차원에서 이루어지고 있다. 우리의 경우, 대법원이 줄기세포치료를 의약품이라
고 결정하였고 세포치료제도 생물의약품으로 식품의약품안전처의 품목허가를 받아야 환자에게 적용될 수 있다는 입장이다. 임상 3상을 거치지 않고 임상 2상의 자료만으로 품목허가를 해주는 신속심사허가제도도 인정되고 있다. 그렇지만 법
률 차원에서 이들을 규정하고 있지는 않다. 다만, 약사법에서 확장적 접근 또는 동정적 사용만을 규정해 두고 있다. 우리도 법률 차원에서 신속 프로그램을 마련하여 제약사와 환자의 이익을 모두 보장해 줄 수 있는 제도를 마련해야 할 것이다.

다국어 초록 (Multilingual Abstract)

Stem cell-based therapy is a method using biological products based on stem cell in order to treat and prevent diseases. When FDA tries to apply its traditional regulations of drug market approval to the stem cell-based
therapy, there’re different views on it according to the unique characteristics of stem cell-based therapy itself. The balancing test between expedited application to the patients and securing safety for them should be conducted
properly. Even though the federal courts concluded that stem cell-based therapy should be the subject of FDA’s traditional regulation on drug market approval, the profit clinics that are conducting autologous stem cell therapy
without getting market approval from FDA are increasing and FDA does not execute its regulatory power on them. This is because the commingling of public interest for expedited application to the serious condition or life
threatening disease patients and securing safety and efficacy of stem cellbased therapy. To resolve these issues, FDA have conducted expedited programs for long time without going through all the procedures that the
traditional FDA market approval required. The use of accelerated approval, fast track, breakthrough therapy designation is decided after clinical trial phase II is completed. The use of expanded access or compassionate use
can be decided to the terminally ill patients after clinical trial phase I is completed. The right to try laws in the State level can also decide the use of stem cell-based therapy after clinical trial phase I is completed. All the expedited programs in the U.S. are administered in the level of statutes. In Korea, the Supreme Court concluded that stem cell-based therapy is drug and can be applied to the patients after MFDS’s traditional drug market
permission. The same MFDS’s traditional drug market permission is required for cell therapy as biologics to the patients. The expedited program like fast track is also allowed. However, all these pathways are provided on the level
of agency rules not the level of statutes. However, expanded access or compassionate use is only stipulated in the statute. We should prepare expedited programs like those of the U.S. on the level of statutes to guarantee both the pharmaceuticals and the patients all together.

목차 (Table of Contents)

• I. 머리말
• II. 줄기세포기반치료가 생물의약품이 아닌 HCT/Ps에 해당하는지 여부: Section 361 HCT/Ps 해당 요건
• III. 줄기세포기반치료를 생물의약품으로 규제하는 현행 FDA의 규제 시스템에 대한 비판
• IV. 줄기세포기반치료의 신속한 적용을 위한 미국 FDA의 규제 메카니즘
• 1. 신속처리
• 2. 혁신치료지정
• 3. 신속승인
• 4. 우선심사
• 5. 확장된 접근 또는 동정적 사용
• 6. 시험할 권리법
• V. 맺는말

참고문헌 (Reference)

• 1 박수헌, "줄기세포연구와 중개연구에 있어서 연구대상자 보호의 규제에 관한 고찰" 생명의료법연구소 8 (8): 57-80, 2014
• 2 박수헌, "줄기세포/재생의료 법제 연구"
• 3 Leigh Turner, "US Stem Cell Clinics, Patient Safety, and the FDA" 21 (21): 271-, 2015
• 4 "The FDA’s Drug Review Process: Ensuring Drugs Are Safe and Effective" 2006
• 5 Barbara von Tigerstrom, "Revising the Regulation of Stem Cell-Based Therapies: Critical Assessment of Potential Models" 70 : 315-, 2015
• 6 "Proposed Approach to Regulation of Cellular and Tissue-Based Products:Availability and Public Meeting" 62 : 9721-, 1997
• 7 Food and Drug Administration, "Guidance for Industry: Fast Track Drug Development Programs-Designation, Development, and Application Review"
• 8 Food and Drug Administration, "Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions - Drugs and Biologics"
• 9 Paul S. Knoepfler, "From Bench to FDA to Bedside: US Regulatory Trends for New Stem Cell Therapies" 192 : 82-83, 2015
• 10 Rachel E. Sherman, "Expediting Drug Development - The FDA’s New “Breakthrough Therapy”Designation" 369 : 1877-1880, 2013
• 11 Food and Drug Administration, "Draft Guidance for Industry: Same Surgical Procedure Exception Under 21 CFR 1271.15(B): Qs & As Regarding the Scope of the Exception"
• 12 Susan Thaul, "CRS Report for Congress - FDA Fast Track and Priority Review Programs" 2008