KCI등재
SCIE
SCOPUS
Cancer-Specific Sequences in the Diagnosis and Treatment of NUT Carcinoma
저자
이미숙 (성균관대학교) ; 안성빈 (성균관대학교) ; 송지영 (성균관대학교 의과대학) ; 성민정 (성균관대학교(자연과학캠퍼스) 의학연구소) ; 정경수 (성균관대학교) ; 장은솔 (성균관대학교(자연과학캠퍼스) 삼성융합의과학원) ; 최주영 (성균관대학교(자연과학캠퍼스) 삼성융합의과학원) ; 오두이 (아주대학교) ; 전윤경 (서울대학교) ; 양호빈 (서울대학교 생명공학공동연구원) ; Chaithanya Lakshmi (Bio-Max/N-Bio, Seoul National University, Seoul) ; 박세훈 (삼성서울병원) ; 한정호 (성균관대학교) ; 이세훈 (삼성서울병원) ; 최윤라 (삼성서울병원) 연구자관계분석
발행기관
학술지명
Cancer Research and Treatment(Cancer Research and Treatment)
권호사항
발행연도
2023
작성언어
English
주제어
등재정보
KCI등재,SCIE,SCOPUS
자료형태
학술저널
발행기관 URL
수록면
452-467(16쪽)
DOI식별코드
제공처
Purpose NUT carcinoma (NC) is a solid tumor caused by the rearrangement of NUTM1 that usually develops in midline structures, such as the thorax. No standard treatment has been established despite high lethality. Thus, we investigated whether targeting the junction region of NUTM1 fusion breakpoints could serve as a potential treatment option for NC.
Materials and Methods We designed and evaluated a series of small interfering RNAs (siRNAs) targeting the junction region of BRD4-NUTM1 fusion (B4N), the most common form of NUTM1 fusion. Droplet digital polymerase chain reaction using the blood of patients was also tested to evaluate the treatment responses by the junction sequence of the B4N fusion transcripts.
Results As expected, the majority of NC fusion types were B4N (12 of 18, 67%). B4N fusion-specific siRNA treatment on NC cells showed specific inhibitory effects on the B4N fusion transcript and fusion protein without affecting the endogenous expression of the parent genes, resulting in decreased relative cell growth and attenuation of tumor size. In addition, the fusion transcript levels in platelet-rich-plasma samples of the NC patients with systemic metastasis showed a negative correlation with therapeutic effect, suggesting its potential as a measure of treatment responsiveness.
Conclusion This study suggests that tumor-specific sequences could be used to treat patients with fusion genes as part of precision medicine for a rare but deadly disease.
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